世纪金融网比尔·伯克罗特（Bill Berkrot）
纽约（路透社）-早期希望干细胞疗法能够使瘫痪的人走走，盲目治愈和治愈糖尿病已被一长串失败所取代，这是早期干细胞冠军Geron Corp在2011年放弃该领域的原因。
但是，两家小型公司，Athersys Inc和Mesoblast Ltd，正在对数百名患者进行最后阶段的试验，他们与忠诚的投资者一道，认为可以改变破坏性中风和心力衰竭的病程。
两者都克服了大规模生产干细胞治疗的主要障碍，而干细胞治疗是源自健康供体骨髓的现成产品，并且不会面临免疫系统排斥的问题。
总部位于克利夫兰的Athersys市值约为2亿美元，在一项中期试验中证明了其疗法可能将重大卒中的紧急治疗窗口延长至36小时，而目前的药物大约为4小时，可能使更多的患者避免残废。
澳大利亚的Mesoblast市值约为5亿澳元，它正试图改变晚期心力衰竭，住院和死亡的主要原因以及巨大的成本负担。
在华尔街投资者关注基于免疫系统的癌症治疗和罕见疾病治疗可能带来的巨大回报之际，它们是干细胞行业中最遥远的公司之一。
不道德的演员出售未经批准的，可能不育的细胞疗法来治疗从癌症到肺病和ALS等各种疾病，也损害了人们对该领域的看法，这促使美国在今年夏天进行了镇压。
总部位于英国的M＆G投资管理公司（M＆G Investment Management）的基金经理汤姆•多贝尔（Tom Dobell）表示：“市场有时有时会测试这些公司的边缘。”“我们对正在进行的进展将是值得的感到满意。”
M＆G是Mesoblast的长期股东，持有Mesoblast约15％的股份，而Athersys持有约4％的股份。
Athersys的实验性多茎疗法是美国食品和药物管理局指定的首批有前途的基于细胞的疗法，有望解决严重或危及生命的疾病的未满足需求，从而可能简化批准程序。
FDA专员斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）在最近的一次采访中表示，该机构正在寻求批准合法干细胞疗法的途径，“这不会造成太大的负担”。
总部位于芝加哥的Aspire Capital董事兼长期持有Athersys股份的史蒂文·马丁（Steven Martin）表示：“再生医学领域在临床上一直是艰难的道路，而Athersys则是璀璨的星光之一。”
降低风险
Athersys相信Multistem-通过简单的静脉滴注输送的12亿个细胞-抑制了免疫系统的过度炎症反应，以中风期间大脑受到攻击的信号发出，并促进了愈合。
机体对中风的反应也可能严重消耗免疫系统，导致除瘫痪或言语障碍之外的其他并发症。在II期试验中，多茎患者的肺炎，急性肺窘迫和其他严重并发症的发生率显着降低。
那个试图将治疗时间延长至48小时的试验失败了。但是研究人员对中风后长达36小时接受治疗的患者感到鼓舞。
克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）的多茎研究首席研究员肯·乌奇诺（Ken Uchino）博士说：“这是保持谨慎乐观的原因。
该公司计划在2018年初开始对Multistem进行300名患者的III期研究，目的是在监管机构同意一项关键试验方案后，获得美国和欧洲的批准。
Athersys首席执行官Gil Van Bokkelen表示：“这为我们巩固并巩固了一条有效的前进道路。”在日本针对该市场进行的另一项针对220名患者的Multistem试验开始通过合作伙伴Healios KK为患者入组。
加州大学洛杉矶分校广泛干细胞中心联合主任S. Thomas Carmichael博士说：“在该领域的许多实体中，他们在前进中一直非常谨慎和刻意”，并且不参与“过度索赔”。不参与多茎试验。
Mesoblast的MPC-150-IM治疗旨在缓解晚期心力衰竭，这是一种进行性疾病，在这种疾病中，心脏无法泵出足够的血液来有效地为身体服务。
该公司认为，这种疗法可减轻炎症，增加血流量并刺激血管形成，从而有助于修复心肌。单剂包括通过注射或导管直接递送至心脏左心室的1.5亿个高度纯化的干细胞。
目前正在进行一项正在进行的针对600名晚期心力衰竭患者的III期试验。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu说，降低患者心力衰竭的严重程度“将使他们有可能重新获得多年的优质生活。”
在对首批270名接受治疗的患者进行检查后，负责监督并可能停止盲目的盲目的临床试验的独立监测员在4月继续进行中胚层研究，这表明该疗法可能是有效的。
美国国立卫生研究院资助的另一项II期研究对159名依赖植入式泵送辅助装置的晚期心力衰竭患者于9月完成了研究，预计结果将于2018年第一季度完成。
Itescu说，仅在美国，就有大约25万人被诊断出患有最严重的IV级心力衰竭，每年只有大约9,000人接受移植或左心室辅助装置（LVAD）。
斯坦福大学心脏外科医师，NIH试验的研究员约瑟夫·伍（Joseph Woo）博士说，如果这些患者能够恢复到足以再次依靠自己的心脏的能力，那么“这将被认为是本世纪的一大进步。”
