Vertex针对最常见突变的患者开展三联CF治疗的后期研究

Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)启动了一项3期临床试验,评估了VX-659(240毫克),tezacaftor(100毫克)和依伐卡托(150毫克)的固定剂量组合在有两个副本的囊性纤维化(CF)患者中的应用F508del突变是该疾病的最常见遗传形式。这项100项研究的主要终点是从基线治疗到治疗第四周的肺功能平均绝对变化,以一秒钟内的预测呼气量百分比(ppFEV1 ).50名参与者将获得VX-659 / tezacaftor / ivacaftor,其他50名参与者将获得安慰剂/ tezacaftor / ivacaftor。在初始治疗期之后,将为所有患者提供开放标签扩展研究,在此期间,他们将接受长达96周的VX-659组合治疗。Vertex选择了两名新候选人,以进入三联体CF治疗的后期开发(1月31日)。现在阅读:顶点:最好的尚未到来

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